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| 1 | 国内外罕见病领域研究进展对比分析显示文摘目的研究整理国内外罕见病领域研究文献,并进行对比分析,找出国内罕见病领域的相关研究不足与差距,为国内相关研究提供建议。方法检索Webof Science、中国知网、维普数据库、万方数据库等文献数据库,2011年~2016年6月期间发表有关罕见病研究的相关文献。结果共计检索文献782篇,通过排除筛选,纳入200篇符合要求的文献,从罕见病政策研究、罕见病法律监管研究、罕见病医疗社会保障研究、罕用药可获得性研究、罕用药经济性评价研究、罕用药研发现状研究、罕见病界定标准研究7个方面进行分析对比。结论目前国内外罕见病领域研究偏重于罕见病政策研究。与国外相比,国内对于罕用药可获得性和经济性评价研究较少,尤其是经济性评价研究几乎为空白。建议研究人员对罕见病及其药品的多个方面进行研究,以为制定我国罕见病政策提供依据与参考。在罕见病研究领域之外,罕见病药物在药品研究、生产和供应等方面面临着诸多的困难,解决这些难题的先决条件是国家制定罕见病专门的政策与法规,进而明确罕见病的官方定义标准,建立相关政策激励制药企业开发罕见病药物。 | 李彤彤 戴罡 张方 | 2017 | 中国药学杂志2017，52，6： | 11 |
| 2 | 美国罕用药政策及其施行效果对我国的启示显示文摘目的为我国罕用药相关立法提供建议。方法对美国罕用药政策及其施行效果进行分析,并提出对我国的启示。结果政策影响下美国罕用药上市数量上升,制药业进一步发展;但同时也出现了药价高、企业投机等问题。结论我国亦有罕用药相关立法之必要性,并应注意控制药价,设置激励平衡机制并完善医保体系。 | 陈永法 陈蕾 | 2014 | 中国药学杂志2014，49，22： | 5 |
| 3 | 罕见病基因治疗与孤儿药显示文摘孤儿药因面向的罕见病患者群小、市场需求低、研发成本高、缺乏政策支持等,其发展面临困境。随着精准医疗概念的提出,基因治疗因能够从根本出发,给患者提供'一劳永逸'的治疗,备受关注。基因治疗以单基因罕见病的治疗作为极佳切入点,为孤儿药的研发带来了新的希望。概述基因治疗针对的疾病对象、实施策略和属性以及基因药物的结构及基因治疗的载体,以血友病的基因治疗为例回顾罕见病基因治疗的发展,并分析罕见病基因治疗药物研发现状。 | 刘海燕 齐香荣 刘春国 余双庆 戴阳光 周庆璋 董小岩 吴小兵 | 2016 | 药学进展2016，40，6： | 3 |
| 4 | 美国制药企业罕见病药品的市场开发策略显示文摘在美国,为了加快罕见病药品(罕用药)的上市速度,制药企业申请政府促进罕用药新药研发基金项目和使用加快罕用药新药临床试验进程等激励政策;为了加快收回投资回报,企业实施罕用药上市后的市场独占期政策,并采取了高定价和专业药房的销售模式,标签外用药等适应证扩展策略。美国的经验为我国罕用药市场激励机制的建立和其可及性产业政策的良性发展提供了有益借鉴。但罕用药的标签外用药的销售方式在我国还需要慎行。 | 夏梅君 潘赛赛 龚时薇 金肆 | 2018 | 医药导报2018，37，7： | 2 |
| 5 | 美国制药企业热衷研发罕见病药的原因分析显示文摘因罕见病药的特殊性,较少制药企业关注罕见病药的研发,但近年来跨国制药企业研发热情持续升温,促进了罕见病药的发展。本文从研发注册鼓励政策、上市激励制度和外部环境支持3个方面入手,分析美国制药企业热衷研发罕见病药的原因,以期为完善我国这一领域的政策或制度制定提供参考,从而激励我国制药企业积极研发,促进我国罕见病药发展。 | 陈永法 薛小銮 | 2016 | 中国新药杂志2016，25，22： | 2 |
| 6 | 从孤儿药探讨医药企业社会责任的履行显示文摘[目的]改善医药企业在孤儿药领域社会责任的履行。[方法]首先简述国内外孤儿药发展新形势,说明我国医药企业在孤儿药领域社会责任的履行现状令人堪忧。其次对孤儿药整个研发上市过程进行划分,通过对孤儿药的潜在经济效益,企业协助政府建立罕见病数据库和诊断中心,开发罕见病适应症以及研制仿制药,解决上市问题这四个方面进行具体阐述。[结果]孤儿药的研发生产充分体现了医药企业对消费者、股东与员工、慈善的社会责任。[结论]针对我国医药企业社会责任履行的缺失现状,我国企业应该积极投入孤儿药研发和生产,增强在孤儿药领域的社会责任的履行。 | 刘苏苏 褚淑贞 | 2017 | 现代商贸工业2017，38，32： | 1 |
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