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| 1 | 利用尿液细胞诱导建立血友病A患者特异性多潜能干细胞显示文摘目的通过逆转录病毒方法诱导建立两例血友病A(hemophiliaA,HA)患者特异性诱导多潜能干细胞(induciblepluripotentstemceils,iPSCs)并定向分化为内皮细胞,为HA的发病机制以及细胞和基因治疗研究提供理想的细胞来源。方法收集培养血友病A患者尿液细胞,使用携带Oct4、Sox2、c—Myc和Klf4等4种因子的逆转录病毒感染尿液细胞,诱导出HA患者特异性的诱导多潜能干细胞;通过形态学、干细胞多潜能表面标志物免疫荧光检测,成畸胎瘤实验鉴定iPSCs;iPSCs与0P9细胞共培养分化为内皮细胞。结果成功建立了HA患者特异性iPSCs,其形态与人胚胎干细胞相似,细胞表面标志物免疫荧光检测均符合干细胞基因表达特征,成畸胎瘤实验显示其可在体内随机分化为三胚层组织;将iPSCs定向分化为内皮细胞,细胞表面标志物CD144、CD31、vWF免疫荧光均为阳性。结论尿液细胞可以重编程得到血友病A患者特异性iPSCs,并能定向分化为内皮细胞,为血友病A研究提供细胞模型,也为后续基因修正后的细胞治疗提供了自体化的细胞来源。 | 胡志青 胡旭昀 庞佳伦 王晓琳 林彭思远 李卓 吴涌 邬玲仟 梁德生 | 2015 | 中华医学遗传学杂志2015，32，5： | 1 |
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