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1基因药物非侵入性肺部给药的问题及对策显示文摘基因药物为囊性纤维化、α1抗胰蛋白酶缺乏症、肺癌等致命性肺部疾病的治疗提供了新手段。临床及临床前研究结果显示,基因传递的胞外、胞内屏障,如雾化剪切、黏液纤毛清除、肺表面活性物质、巨噬细胞、胞内转运,及宿主免疫反应等是制约临床药效的关键。基因药物雾化技术和处方的优化、遗传载体的改进、免疫抑制剂的应用等最新进展,有望实现转基因的有效、持续和靶向表达。对阻碍肺内基因有效传递及表达问题的深入研究,将为非侵入性肺部给药基因药物的顺利开发提供思路。刁勇 王启钊 吕颖慧 许瑞安 2009中国新药与临床杂志2009,28,8:1
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